Los medicamentos de uso humano constituyen uno de los elementos esenciales de los sistemas sanitarios europeos, ya que permiten prevenir, diagnosticar y tratar numerosas enfermedades que afectan a millones de personas. En la UE, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) desempeña un papel fundamental en la evaluación científica, autorización, supervisión y seguimiento de estos medicamentos, garantizando que los pacientes tengan acceso a tratamientos seguros, eficaces y de alta calidad. A través de un informe, la EMA subraya que ha seguido desarrollando actividades destinadas a impulsar la innovación farmacéutica, mejorar el acceso a los tratamientos y reforzar la protección de la salud pública.
En particular, 2025 fue un año que destacó especialmente por el elevado número de medicamentos de uso humano recomendados para autorización de comercialización en la UE. El informe muestra La EMA recomendó un total de 104 medicamentos, entre los que se encontraban 38 nuevos principios activos. Estos medicamentos abarcan diferentes áreas terapéuticas y responden a necesidades médicas relevantes para la población europea. Entre ellos se incluyen tratamientos innovadores para el cáncer, enfermedades raras, enfermedades neurodegenerativas, trastornos metabólicos y enfermedades infecciosas.
Entre los medicamentos recomendados durante 2025 se encuentra Anktiva, destinado al tratamiento de determinados tipos de cáncer de vejiga de alto riesgo. Según la EMA, el cáncer de vejiga es uno de los tumores más frecuentes en la UE y afecta a más de 200.000 personas cada año. También se recomendó Aucatzyl para pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B, así como Brinsupri, que constituye el primer tratamiento aprobado para la bronquiectasia no asociada a fibrosis quística, una enfermedad pulmonar crónica y progresiva que provoca un importante deterioro de la función respiratoria. Asimismo, recomendó Duvyzat para la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética rara caracterizada por una progresiva pérdida de la función muscular.
La innovación terapéutica también se reflejó en el ámbito de las enfermedades neurodegenerativas y metabólicas. Durante 2025 se recomendó Kisunla para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer en fases iniciales. Además, autorizó Rezdiffra, considerado el primer tratamiento aprobado en la UE para la esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), una enfermedad hepática grave caracterizada por la acumulación de grasa e inflamación crónica en el hígado. También destacó Teizeild, un tratamiento innovador destinado a retrasar la aparición de la diabetes mellitus tipo 1 en pacientes que se encuentran en fases tempranas de la enfermedad.
Las enfermedades raras continuaron siendo una prioridad para la EMA en 2025. El marco regulador europeo para medicamentos huérfanos tiene como objetivo fomentar la investigación y el desarrollo de tratamientos destinados a patologías poco frecuentes que afectan a un número reducido de pacientes. De los 104 medicamentos recomendados para autorización durante el año, 16 mantuvieron la designación de medicamento huérfano tras la evaluación final. Esta circunstancia demuestra la importancia que la Unión Europea concede al desarrollo de terapias para enfermedades con pocas opciones terapéuticas disponibles.
Entre los medicamentos destinados a enfermedades raras destacan Vyjuvek, indicado para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica, una enfermedad genética ultrarrara que provoca graves lesiones cutáneas; Waskyra, primer tratamiento para el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad hereditaria que afecta al sistema inmunitario y a las células sanguíneas; y Zemcelpro, una terapia celular destinada a pacientes con determinados cánceres hematológicos que necesitan un trasplante de células madre y carecen de un donante adecuado. También recomendó Tepezza para la enfermedad ocular tiroidea, una patología autoinmune poco frecuente que provoca inflamación de los tejidos situados alrededor de los ojos.
No obstante, el informe muestra que la EMA no solo evalúa nuevos medicamentos, sino también nuevas indicaciones terapéuticas para tratamientos ya autorizados. Durante 2025 recomendaron 89 ampliaciones de indicación, de las cuales 40 estaban dirigidas a la población pediátrica. «Estas ampliaciones permiten que medicamentos previamente autorizados puedan utilizarse en nuevas enfermedades o en nuevos grupos de pacientes, ampliando así las opciones terapéuticas disponibles», destaca la agencia europea. Entre los ejemplos más destacados se encuentran Fabhalta para una enfermedad renal ultrarrara, Mounjaro para niños y adolescentes con diabetes tipo 2, Uplizna para una enfermedad autoinmune relacionada con inmunoglobulina G4 y la ampliación de uso de Kaftrio y Kalydeco para un mayor número de pacientes con fibrosis quística.
Por otro lado, con el objetivo de acelerar el acceso a tratamientos especialmente relevantes para la salud pública, la EMA dispone de procedimientos regulatorios específicos. En 2025, Brinsupri, Vimkunya y Yeytuo fueron evaluados mediante procedimientos acelerados. Este mecanismo permite reducir los plazos de evaluación para aquellos medicamentos que responden a necesidades médicas no cubiertas. Asimismo, ocho medicamentos recibieron una autorización condicional de comercialización, lo que permite que los pacientes puedan acceder a tratamientos prometedores mientras se continúa recopilando información clínica adicional sobre su seguridad y eficacia.
La seguridad de los medicamentos constituye otro de los pilares fundamentales de la actividad reguladora europea. Una vez autorizados, los medicamentos continúan siendo monitorizados mediante sistemas de farmacovigilancia que permiten detectar posibles problemas de seguridad durante su utilización en condiciones reales. La EMA y las autoridades nacionales de los Estados miembro supervisan continuamente la relación beneficio-riesgo de los medicamentos comercializados con el fin de proteger a los pacientes y optimizar el uso de los tratamientos disponibles.
Como resultado de esta vigilancia continua, durante 2025 actualizó la información de seguridad de 432 medicamentos autorizados mediante procedimiento centralizado. Entre las medidas adoptadas destacan nuevas recomendaciones sobre el uso de la azitromicina para reducir el riesgo de resistencias antimicrobianas, modificaciones en la monitorización de pacientes tratados con clozapina, nuevas advertencias relacionadas con finasterida y dutasterida debido al riesgo de ideación suicida, así como actualizaciones de seguridad para semaglutida y oxicodona.
La investigación clínica sigue siendo esencial para el desarrollo de nuevos medicamentos. En 2025, la agencia europea recuerda que culminó la implantación completa del Reglamento Europeo de Ensayos Clínicos, estableciendo un marco regulador único para todos los ensayos realizados en la Unión Europea. El sistema CTIS se consolidó como plataforma única para la presentación, evaluación y supervisión de ensayos clínicos. Desde su lanzamiento en 2022 se habían recibido más de 13.000 solicitudes iniciales y se habían autorizado más de 10.600 ensayos clínicos en territorio europeo. Estas medidas buscan convertir a Europa en un entorno más atractivo para la investigación biomédica y favorecer el desarrollo de nuevas terapias innovadoras.
Otro aspecto destacado durante 2025 fue el incremento del uso de evidencia generada a partir de datos obtenidos en la práctica clínica habitual. La red DARWIN EU, impulsada por la EMA, continuó ampliándose y alcanzó 33 socios de datos distribuidos en 16 países europeos, proporcionando acceso a información de más de 180 millones de personas. Estos datos permiten complementar la información procedente de los ensayos clínicos y ayudan a comprender mejor la utilización, seguridad y efectividad de los medicamentos en condiciones reales de uso.
La inteligencia artificial (IA) también adquirió una relevancia creciente en el ámbito regulador, ya que el pasado año la EMA emitió su primera opinión de cualificación para una metodología basada en inteligencia artificial denominada AIM-NASH, diseñada para ayudar a los especialistas en la evaluación de biopsias hepáticas. Además, la Agencia publicó un plan de trabajo conjunto sobre datos e inteligencia artificial hasta 2028 con el objetivo de mejorar el uso de datos sanitarios y reforzar la toma de decisiones regulatorias mediante tecnologías avanzadas.
Finalmente, la disponibilidad de medicamentos continuó siendo una prioridad estratégica para la EMA. Durante el año reforzaron los mecanismos europeos de monitorización y gestión de desabastecimientos mediante la puesta en marcha de la European Shortages Monitoring Platform (ESMP). Esta plataforma facilita el intercambio de información sobre oferta, demanda y disponibilidad de medicamentos entre las autoridades reguladoras y las compañías farmacéuticas. Asimismo, la EMA continuó coordinando acciones destinadas a prevenir y mitigar problemas de suministro relacionados con medicamentos considerados críticos para los sistemas sanitarios europeos.
Fuente: El Global Farma