A pesar de la incorporación de tecnologías cada vez más innovadoras en el ámbito sanitario que permiten el desarrollo de tratamientos para diversas enfermedades raras, la realidad en países de ingresos bajos y medios sigue siendo muy alarmante en términos de disponibilidad y acceso a medicamentos huérfanos. Esta es una de las principales conclusiones del nuevo informe publicado por la IFPMA ‘"Why Orphan Medicines Remain Out of Reach in Low- and Middle-income Countries – and What Can Be Done" de la mano del Dolon Institute.
El documento destaca que estas enfermedades, que afectan a más de 300 millones de personas en todo el mundo, representan un reto complejo que requiere de soluciones multisectoriales y sostenibles para garantizar que los pacientes en los entornos más vulnerables puedan beneficiarse también de los mejores avances médicos. Un panorama que revela la necesidad urgente de replantear las políticas, fortalecer los sistemas de salud y establecer alianzas efectivas a nivel internacional para cerrar estas brechas.
Según explican en el informe, una de las principales dificultades radica en la limitada prioridad política que los gobiernos de muchos países destinan a las enfermedades raras, sobre todo cuando se comparan con otras patologías. Una falta de voluntad que se traduce en ausencia de marcos regulatorios específicos, falta de datos epidemiológicos precisos y un escaso reconocimiento social. A esto se suma que, en muchos casos, los sistemas regulatorios son complejos, fragmentados y con procesos burocráticos que no están adaptados a las exigencias de la aprobación de medicamentos huérfanos, lo que retrasa su autorización y distribución.
"La lucha contra las enfermedades raras en países de ingresos bajos y medios representa tanto un imperativo ético como una oportunidad para construir sistemas sanitarios más justos, inclusivos y eficientes a nivel global"
Otro de los grandes problemas de los medicamentos huérfanos en los países de ingresos bajos y medios es el coste que conllevan. La mayoría de ellos se caracteriza por una alta complejidad y una producción especializada que, inevitablemente, se traduce en precios elevados que dificultan su adquisición en territorios donde la financiación del sistema sanitario es limitada y la dependencia de pagos directos del paciente es todavía habitual.
Ante esta situación, la solución más fácil parece la incorporación de programas de donación o iniciativas de compra centralizada, sin embargo, la IFPMA apunta que a pesar de ser útiles a corto plazo, no constituyen soluciones sostenibles ni escalables a largo plazo, y en muchas ocasiones generan una dependencia problemática que no favorece la creación de mercados locales.
Acciones fragmentadas y de carácter aislado que según explican en el informe no son suficientes para hacer frente a la magnitud de este problema. Como soluciones proponen adoptar un enfoque sistémico que fortalezca las políticas de salud, mejore los marcos regulatorios, refuerce la infraestructura diagnóstica, facilite mecanismos de financiamiento innovadores y, sobre todo, integre estos esfuerzos en el ámbito de la salud pública de manera transversal y coordinada.
"Esto supone asegurar un diagnóstico temprano y preciso, facilitar el acceso a cuidados especializados, y garantizar una distribución fiable de los tratamientos, respaldada por una infraestructura adecuada, un marco regulatorio sólido y sistemas efectivos de monitorización"
"Para garantizar el acceso a los medicamentos huérfanos es necesario implementar soluciones integrales que aborden las barreras en las políticas públicas, así como en las etapas que transcurre el paciente y el producto. Esto supone asegurar un diagnóstico temprano y preciso, facilitar el acceso a cuidados especializados, y garantizar una distribución fiable de los tratamientos, respaldada por una infraestructura adecuada, un marco regulatorio sólido y sistemas efectivos de monitorización", señalan en el informe.
Aunque no todo son malas noticias, la IFPMA destaca que la reciente resolución de la Organización Mundial de la Salud (OMS) sobre las enfermedades raras ha generado un gran impulso político. De esta manera, se abre una oportunidad para que todos los países, ya sean de ingresos bajos, medios o altos, trabajen juntos en el diseño e implementación de estrategias que hagan posible el acceso sostenido a estos medicamentos en los entornos más desafiantes.
"La lucha contra las enfermedades raras en países de ingresos bajos y medios representa tanto un imperativo ético como una oportunidad para construir sistemas sanitarios más justos, inclusivos y eficientes a nivel global. Aunque el camino por recorrer es largo, la transformación está al alcance de nuestras acciones coordinadas y comprometidas", concluyen.
Fuente: ConSalud.es