La Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha otorgado la designación huérfana a nueve nuevos fármacos y ocho han recibido la autorización de comercialización en el segundo cuatrimestre del año. En España, dos han obtenido el Código Nacional y 14 han recibido la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS). Así se desprende del informe sobre ‘Acceso a Medicamentos Huérfanos’ elaborado por la la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), con datos hasta el 31 de agosto.
A nivel europeo, ya se han identificado un total de 221 medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, de los cuales 156 disponen de la autorización de comercialización. Mientras tanto, en España 135 medicamentos tienen código nacional y 104 están financiados por el SNS, aunque el 57% está financiado con restricciones (limitaciones en las indicaciones autorizadas o con alguna indicación no financiada).
En cuanto a los 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional, pero sin financiación en España, 17 cuentan con una resolución expresa de no financiación y 14 están en estudio o aún no han realizado la petición para ser financiados. El informe subraya que, en lo que va de año, el tiempo promedio entre la asignación del Código Nacional a un fármaco y su incorporación al SNS es de 24 meses, en comparación con los 23 meses registrados al cierre del año pasado. Para AELMHU, este dato pone de manifiesto la necesidad de que todos los agentes implicados sigamos trabajando de forma conjunta para agilizar el acceso de estos medicamentos a todos los pacientes con enfermedades raras.
Esta publicación, que se realiza tanto de manera cuatrimestral como anual, proporciona un análisis detallado sobre los productos con designación huérfana que cuentan con nombre comercial en la Unión Europa y España, así como su disponibilidad para los pacientes con enfermedades raras. Las fuentes consultadas para la elaboración de este informe incluyen la EMA, el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y el Ministerio de Sanidad.
Una de las prioridades en el ámbito de la investigación en enfermedades raras es la identificación de nuevas estrategias terapéuticas. El mayor reto al que se enfrentan los investigadores que están desarrollando nuevas terapias para estas enfermedades es poder trasladar esos resultados del laboratorio a la práctica clínica diaria. La Unión Europea (UE) define a esta clase de terapias como aquel producto destinado a una indicación cuya prevalencia no exceda los cinco casos por cada 10.000 habitantes, siendo además una enfermedad que pone en riesgo la vida, que es muy debilitante, es una condición grave y crónica o para la cual no haya en la UE ningún método satisfactorio de diagnóstico, prevención o tratamiento autorizado. Si existe algún método, entonces el medicamento tiene que demostrar que proporciona un beneficio significativo comparado con el producto ya autorizado.
Hay aproximadamente 7.000 tipos diferentes de enfermedades raras y los investigadores calculan que hay más de 300 millones de personas en todo el mundo que viven con una enfermedad de este tipo. Sin embargo, se calcula que solo el 5% de las enfermedades raras tienen al menos un tratamiento aprobado, que se conoce como medicamento huérfano. Con más del 40% de todos los medicamentos en fase de desarrollo dirigidos a enfermedades raras, y alrededor de 50 nuevas terapias aprobadas en todo el mundo cada año, el futuro parece positivo para aumentar el número de tratamientos disponibles.
Fuente: El Global Farma